Historia terapii genowej sięga początku lat 90. ubiegłego wieku. Przeprowadzono liczne badania kliniczne w różnych jednostkach chorobowych, wykorzystując różne wektory i mechanizmy dostarczania właściwego genu do komórek docelowych. Jednak molekularne podstawy wielu chorób nie są jeszcze w pełni poznane, a próby terapii ograniczają się do modeli laboratoryjnych i badań przedklinicznych. Istnieje ogromna potrzeba uzupełnienia tej wiedzy i opracowania nowych terapii, które mogą być z powodzeniem stosowane u ludzi.